干细胞治疗是目前临床治疗中最复杂、最先进的疗法之一，在很多传统手段无法攻克的疾病面前，干细胞疗法让人们看到了希望。近年来，全球范围内干细胞治疗技术和产业化快速发展，各国家密集发布支持性政策，多种成熟产品陆续走向市场，干细胞产业即将翻开新的篇章。

一、干细胞基础研究

干细胞是一类尚未完全分化、具有自我更新、高度增殖和分化潜能的细胞。根据分化潜能的大小，干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞三类；根据所处的发育阶段，干细胞可分为胚胎干细胞和成体干细胞两类。

干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（植入）人体，并作用于疾病治疗的过程。干细胞在疾病治疗、组织修复和抗衰美容等领域具有极大的发展潜力和临床应用价值，近年来已成为生命科学领域的重要方向之一，受到全球范围的广泛关注。

在基础研究领域，干细胞治疗主要目的是揭示疾病机理，对特定疾病类型进行分析和鉴定，对药剂进行验证及应用，最终实现对疾病和特定患者进行治疗的目的，提高疾病预防和诊治的效益。

1. 发病机制。干细胞研究可以揭示疾病的发生机制和发展过程。研究发育过程的细胞分化是病理研究的基础。通过了解正常细胞的分化发育过程，了解调控干细胞分化的基因，将有助于洞悉疾病的形成原因，并研发治疗策略。

2.发现新型药物，构建疾病模型。干细胞提供了新药物的药理药效、毒理和药物代谢等研究的细胞水平的研究手段，可大幅减少药物实验所需实验动物的数量，ES细胞、iPS细胞和其他成体干细胞还可用于研究动物或人类疾病的发生机制及发展过程，以便找到有效和持久的治疗方法，有望成为一种新的药物筛选模式。

3.用于组织或器官的修复、移植。干细胞是组织工程理想的种子细胞，干细胞培养可以实现组织、器官的修复和再生，并可克服免疫排斥反应。有研究成果显示，已能在体外以干细胞为种子成功培育一些组织器官，来替代病变或衰老的组织器官。

二、干细胞临床研究

通过对美国国立卫生研究院和欧洲临床试验数据库、期刊数据库以及相关公司公布的干细胞临床试验材料进行收集整理。目前，干细胞临床研究主要集中在角膜缘干细胞、神经干细胞、多能干细胞和间充质干细胞。

1.角膜缘干细胞研究已经进入较为成熟阶段，利用患者自体细胞或羊膜细胞，角膜缘干细胞移植技术能够成功修复功能性角膜上皮。自体角膜缘干细胞扩增培养细胞治疗已经在欧盟获得批准使用。

2.神经干细胞在临床试验中主要用于修复受损的中枢神经系统。City of Hope、Neuralstem、Stem Cells和TRANSEURO公司，以及Wroclaw医科大学在美国、欧洲等地进行了神经干细胞临床试验，适应症范围包括神经胶质瘤、ALS、慢性脊髓损伤和中风等中枢神经系统损伤及疾病。

3.多能干细胞在临床应用的潜能最为广泛。Chabiotech、Ocata Therapeutics、Pfizer、Cell Cure Neurosciences、 ViaCyte、International Stem Cell和 Asterias Biotherapeutics公司开展了广泛的多能干细胞临床试验，适应症范围包括眼科疾病、Ⅰ型糖尿病、心衰、帕金森氏病和脊髓损伤。

另外，各国研究人员也在尝试利用诱导性多能干细胞技术制备角膜缘细胞、口腔黏膜上皮细胞体外培养和遗体捐献的角膜组织进行角膜上皮修复。

对于胎盘干细胞，美国 Celgene公司、瑞典 Karolinska研究院、澳大利业Prince Charles Hospital/Mater Medical Research Institute和美国纽约医科大学进行了相关临床试验，适应症范围包括中风、多发性硬化、类风湿关节炎和CVHD等。

4.间充质干细胞研究项目最多。通过利用间充质干细胞的免疫抑制作用，MSC被广泛用于缓解异体移植的免疫排斥的研究。目前，利用MSC进行心脏修复研究取得了较大进展。临床试验结果表明，自体骨髓干细胞移植效果不佳、异体MSC移植对缺血性心脏病效果各异。在肺病、肝病、糖尿病、缺血性中风和ALS等疾病领域，间充质干细胞技术也有重要应用。

5.临床研究面临挑战

目前，多数干细胞临床研究还处于临床Ⅰ、Ⅱ期阶段，有很多临床研究失败或终止，有些研究缺乏足够的临床前数据，也有使用未分化的胚胎干细胞，但其有致瘤的风险。