新药研发是一条漫长的道路，它耗时许久，成本高昂，最终获批的药物却少之又少。近年来，基因组学等领域的蓬勃发展，使得临床试验在方案设计、患者招募、以及评估新药有效性等方面，都发生了积极的改变。但这些改变足以减少新药研发的时间与金钱成本吗？

“我很希望这是真的，但现阶段没有任何证据可以证明这一点。”药明康德临床开发服务部（CDS）美国区负责人John Farinacci先生说道。

Farinacci先生于1999年创立了ResearchPoint Global（RPG）公司，提供全方位临床研究服务，他本人出任总裁兼首席执行官。2017年，药明康德收购RPG，拓展药明康德在美国，乃至全球范围的临床研究服务能力，进一步完善和扩大药明康德一体化研发服务平台。在最近的一次专访中，这名有着45年资深经验的专家向我们分享了他对临床试验设计的思考，以及提高临床试验效率的一些策略。

药明康德：John您好，欢迎加入药明康德大家庭。在这个基因组学时代，临床试验发生了许多变化，您能为我们做下简单介绍吗？

John Farinacci先生：在过去的十年中，临床试验的确发生了不少变化。总体而言，临床试验领域最基础的进步在于能在早期试验中，区分患者中的应答者和非应答者，帮助减少样本量，提高后期试验的效率。

在肿瘤治疗领域，这些变化尤为明显。最初，人们对于肿瘤治疗临床试验的关注点更多基于器官，而现在则更多地转向基因组层面。我们应当认识并继续鉴别那些导致或促成特定疾病的基因，这对于实现更准确的诊断、选择特定的治疗方式而言非常重要。

CDS对基因组学非常关注。通过合作，我们为客户提供基于基因组的开发解决方案，以降低成本和风险，缩短时间，提高治疗响应。具体来说，我们可以找到在某个临床试验中，最有可能受益的人群，以确保获得更好的响应率，进而更好地服务我们的客户，帮助客户更快将产品推向市场。这在肿瘤领域中更是如此。

我们也充分利用了现有的其他科技手段，如可穿戴设备、电子数据采集、电子患者报告结果（也称为ePRO）和成像技术等，来改善患者的依从性，方便我们收集、跟踪数据，报告方法，提高临床试验的质量。我为我们能充分利用这些技术而感到自豪。

药明康德：对于早期临床试验，如1期临床来说，新技术会带来怎样的变革？它们还会是普通的安全性测试吗？还是会囊括更多的内容？

John Farinacci先生：传统意义上，1期临床试验是在正常健康志愿者身上进行的安全性试验，参与者是从长年累月积累起来的健康志愿者数据库中选拔出来的。

然而，随着肿瘤和罕见病研究药物数量的快速增长，试验方法也发生了改变。因为我们试图更快进入市场，并更快找到决策点。因此，1期临床试验的设计变得更全面，更复杂，其关注点已经超越了纯粹的安全性，包含了综合疗效和试验结果终点。

这些试验涉及到了真正的患者，与2期和3期试验非常相似，患者入组的竞争激烈，要找到符合标准的特定患者要困难得多。为此，我们在选择合适的试验单位上做了很多工作，也与特定的1期临床试验中心，以及一些学术和商业临床试验中心建立了联系。我们还拥有经验丰富的员工和医务人员来帮助我们选择合适的试验中心。

药明康德：这些新技术能降低临床试验的时间和金钱成本吗？

John Farinacci先生：当我们看到生物标志物和基因组学技术的种种突破时，很容易就会认为它们可以减少药物研发的时间和金钱成本。

然而目前，一款新药从实验室发现到获批问世之间，仍需要12到14年左右的时间，研发成本约为26亿美元。为什么会是这样？这里面有很多原因，但我相信其中有一些原因能在很大程度上解释这种现象。

之前我们讨论过基因组学对寻找合适患者的影响，当你把基因组学和基因数据纳入临床试验时，每位患者身上所能收集和分析的数据量将提升5到10倍。近年来，临床试验数量持续增加，导致患者竞争加剧，特别是在死亡率和发病率较高的疾病领域。临床试验成本与患者招募有关。

另外，临床研究成本也与技术的改进，许可和支持有关。这是一笔额外开销。

综上所述，尽管诸多进步已经融入到临床开发过程中，但将产品推向市场所需的时间仍然非常漫长，且成本高昂。但我相信我们推入市场的产品出色且有效，正在改善生活、拯救生命。

药明康德：那在您看来，怎样的方法可以减少临床试验的时间和金钱成本？未来五年，您预计临床试验会有哪些变化？