单价23万抗癌神药望明年来华 但治愈率高达75%引观点
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单价23万抗癌神药望明年来华!但真能治好75%的癌症么
李咏的爱妻哈文,去年8月曾在微博发文:“艾滋病疫苗都有了,癌症疫苗还远吗?”
就在李咏离开的整整一个月后,一篇《重大突破!昨日,美国FDA正式上市“广谱”抗癌药,治愈率高达75%!》的文章刷屏朋友圈,让一些人惊呼癌症可被治愈的时代已经来了。
有媒体称,11月26日,Loxo Oncology和拜耳(Bayer)公司联合宣布,FDA(美国食品药品管理局)批准双方共同开发的抗癌药Vitrakvi(通用名Larotrectinib)上市。
据悉,这是有史以来第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药,可以有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症。
通俗地说,这种药对于携带某种基因的患者很有效,而且神奇之处在于,无论患者得的是哪种癌症,只要携带这种基因,就能够治!
那么问题来了,“有效治疗”是否等同于“治愈”?这种一款药物可以治疗多种癌症的作用原理是什么?而且,国外刚刚获批的药物,国内患者什么时候才能用到?国外近乎天价的药到国内又会如何定价?
为此,每日经济新闻记者采访了多位业内人士。
客观响应率不等于治愈率
“新药获批上市的重要意义在于FDA首次按照肿瘤信号传导靶点来批准药物而非以往以器官来进行,这就意味着新药不需要考虑癌症的发生区域,不管什么癌种,只要有NTRK基因融合,就可以使用这种药进行治疗。”
上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠告诉每日经济新闻记者,该举措为难治性肿瘤疾病治疗打开了一扇新的大门,提供了一种新的可能性。
上海思路迪医学检验所有限公司战略市场部总监白跃宗也表示,
“NTRK基因的变异形式有很多种,但是只有患者的变异形式是‘融合’,他使用这种药才有效。”
他向记者解释了这种药物的原理:携带这种基因变异的患者,因为基因变异了,导致基因表达在体内的功能过于活跃,肿瘤细胞都是正常细胞变来的,正常细胞长到一定程度就会自然地凋亡,但肿瘤细胞会不受抑制地增殖,这个NTRK基因参与调节细胞的增殖,变异以后细胞就会不受控制地一直复制,形成肿瘤。新获批的这个药物就可以进入肿瘤细胞内部,让它的无限增长停止下来,慢慢让它死掉。这也就是靶向治疗,它的副作用很小。而传统的化疗是一种细胞毒性疗法,“杀敌一千,自损八百”,副作用比较大。
据悉,这种新药已进行了3项临床试验,包含有MASC、黑色素瘤、甲状腺癌、肺腺癌、结肠癌、胃肠道间质瘤等多种癌症的“篮子试验”。
白跃宗告诉记者,医学上把服用药物之后的有效率称作客观响应率,如果患者服用了这种药物,肿瘤可见明显缩小,就表示响应了,肿瘤面积缩小30%以上就算客观响应了,也有一部分患者经过服药,肿瘤完全看不见了,就叫做完全响应。
虽然新上市的这种药物临床试验的客观响应率在75%以上。但很多文章中所称的“治愈率”是不准确的。肿瘤是很难治愈的,时间或长或短,大多都会复发,这也是一些人担心的耐药性问题。“所有靶向药几乎都会耐药,但我了解到第二代专门针对耐药性的产品的临床试验已经启动了。”
检测技术尚未在国内普及
“NTRK是第一个靶向的泛瘤种疗法,所以必须要检测基因变异才行,而不是盲用就可以。”
白跃宗说,检测“融合”比较复杂,最准确、最全面的方法是需要做RNA的测序,患者需要取一部分肿瘤组织,做RNA的测序,通过这个检测才知道患者是不是NTRK的融合。如果是“融合”,患者用这种药的有效率就非常高,如果不是,就几乎无效。